Middel tegen droge maculadegeneratie nog niet toegelaten

Op 19 september heeft de EMA, het Europese Geneesmiddelenbureau, definitief haar afwijzing gepubliceerd over het middel Syfovre met de actieve stof pegcetacoplan van Apellis. Het middel zou een oplossing bieden voor geografische atrofie (GA), het eindstadium van droge maculadegeneratie. Naar het oordeel van de EMA wegen de voordelen onvoldoende op tegen de risico’s van periodieke injecties.

Wat is Geografische atrofie?

Geografische atrofie is het laatste stadium van droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (LMD). Het leidt ertoe dat u in uw centrale zien scherpte verliest en mogelijk blinde vlekken heeft, door oogartsen een scotoom genoemd. Veelal komt het aan beide ogen tegelijk voor. Het gevolg is dat u minder goed kunt zien in het donker, moeite heeft met lezen, dagelijkse handelingen en hobby’s lastiger worden.

Is er een behandeling mogelijk?

Tot op heden zijn er enkel nog toegelaten medicijnen voor de natte vorm van maculadegeneratie. Meest gangbaar zijn regelmatige injecties in het oog met middelen zoals Avastin, Bovue, Lucentis, Eylea en Vabysmo. Voor droge maculadegeneratie waren er nog geen geneesmiddelen.

Sinds enkele jaren wordt er ook onderzoek gedaan naar injecties in het oog tegen geografische atrofie. Eén van deze middelen is Syfovre met de actieve stof pegcetacoplan van fabrikant Apellis. Het middel is vorig jaar in de VS goedgekeurd door de FDA, de Food and Drug Administration. Apellis is begin dit jaar een vergelijkbare procedure voor toelating gestart voor de Europese markt bij de EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau.

Op 19 september jl. heeft de EMA definitief haar oordeel naar buiten gebracht dat het middel niet wordt toegelaten voor de Europese markt, zie de publicatie daarover op haar site: Syfovre | European Medicines Agency (EMA) (europa.eu).

Het EMA geeft in haar toelichting aan kennis genomen te hebben van de door Apellis aangereikte studies waarin wordt aangetoond dat Syfovre de groei van geografische atrofie vertraagde. Ze stelt echter dat dit naar haar oordeel niet leidde tot klinisch betekenisvolle voordelen voor patiënten, anders gezegd dat de voordelen van een behandeling onvoldoende impact hebben op het dagelijks functioneren van patiënten. Tevens weegt het EMA mee dat regelmatige injecties in het oog een aanzienlijk risico geven op bijwerkingen, waaronder de ontwikkeling van de natte vorm van maculadegeneratie en ontstekingen in het oog.

Apellis heeft in een recent persbericht haar teleurstelling uitgesproken over deze afwijzing, zie Apellis Receives Negative CHMP Opinion for Pegcetacoplan for Geographic Atrophy (GA) in the EU Following Re-Examination – Apellis Pharmaceuticals, Inc..

Wat vindt de MaculaVereniging van deze ontwikkelingen?

De droge vorm van maculadegeneratie omvat veruit de grootste groep van mensen die met maculadegeneratie wordt geconfronteerd. We staan er daarom volledig achter dat op verschillende fronten, zowel bij de academische ziekenhuizen als bij farmaceutische bedrijven wordt gezocht naar middelen om deze aandoening af te remmen of zelfs te stoppen.

Afgelopen jaar werd er nog een breder beeld geschetst over het onderzoek hiernaar op de site van het Oogfonds met de constructieve titel: “Op weg naar een behandelplan voor Geografische Atrofie”. Zie Op weg naar een behandelplan voor Geografische Atrofie – Oogfonds. Hierin wordt onder andere verwezen naar onderzoek van prof. Dr. Caroline Klaver van het Erasmus Medisch Centrum samen met het Radboud UMC en enkele buitenlandse instituten.

Als vereniging volgende we de ontwikkelingen nauwgezet. We hebben hierover zowel contact met Apellis als dat we advies inwinnen bij onze Medische Adviesraad. Uit het gesprek met Appelis, begin oktober, bleek dat dit besluit van de EMA dusdanig is, dat Apellis zich voorlopig met dit middel terugtrekt uit de Europese markt. Er worden nog wel goedkeuringstrajecten gestart in o.a. Zwitserland, de UK, Canada en Australië. Daarnaast blijft Apellis onderzoek doen naar oplossingen. Eén van deze oplossingen, niet in de vorm van injecties, is nog in een zeer prematuur stadium waardoor het onzeker is of het op de markt zal komen. En mocht het zover komen, dan gaat dit nog jaren duren.

Leden van de Medische Adviesraad hebben aangegeven dat ze de argumentatie van de EMA over de zeer beperkte baten – risicoverhouding herkennen en daarom begrip hebben voor het standpunt. Desondanks geven ze aan volop verder te gaan met onderzoek naar oplossingen voor droge maculadegeneratie.

Wat blijft er in dat geval voor u over? Op het vlak van geneesmiddelen dus vooralsnog geen oplossingen. Wel kunt u iets doen met leefstijl, gezonde voeding (zie MaculaVisie van 3e kwartaal 2024) en voedingssupplementen.